Lonoctocog alfa (Afstyla®)

Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A

Dokument Frühe Nutzenbewertung

Spezifizierung Hämophilie A » Prophylaxe

Stand Mai 2018

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Autorinnen und Fachgesellschaften

1Nutzenbewertung

Subgruppen (Festlegung des G-BA)

Zusatznutzen

(G-BA vom 20. 7. 2017)

Stellungnahme DGHO

keine

nicht belegt

Besonderheit von Lonoctocog alfa ist seine Struktur als einkettiges Polypeptid, das mit einer höheren Affinität an den von-Willebrand-Faktor (VWF) bindet. Die Halbwertszeit des Moleküls wird dadurch im Vergleich zu Octocog alfa geringfügig verlängert. Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Lonoctocog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FIX-Präparaten liegen nicht vor.

2Zulassung und Studien

Zulassung (EMA)		Januar 2017
Status
Applikation		intravenös
Wirkmechanismus		Rekombinantes, einkettiges Faktor VIII(FVIII)-Präparat
Studienergebnisse	Kontrollarm der Zulassungsstudie	Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. In zwei nicht-randomisierten Studien wurden Kinder und Erwachsene behandelt.
	Mortalität	Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor.
	Morbidität	Die hämostatische Wirksamkeit von Lonoctocog alfa ist hoch. Daten direkt vergleichender Studien zu anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. Die Prophylaxe mit Lonoctocog alfa wurde bei geeigneten Patienten seltener als üblich verabreicht.
	Nebenwirkungen	Es liegen keine Hinweise auf vermehrte immunologische Reaktionen (Inhibitorentwicklung) vor.
Quellen	Fachinformation	http://www.ema.europa.eu/docs/de_de/document_library/epar_-_summary_for_the_public/human/002719/wc500157556
	Zulassung	http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002719/human_med_001701.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
	Studien	Mahlangu et al., 2016; http://www.bloodjournal.org/content/128/5/630.long?sso-checked=true Stasyshyn et al., 2017; DOI:10.1111/jth.13647
	Nutzenbewertung	https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/277/ DGHO-Stellungnahme
	Leitlinien	Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008.

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Reference:

Quellenangabe:

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