Frühe Nutzenbewertung - Burosumab bei der tumorinduzierten Osteomalazie
Die frühe Nutzenbewertung von Burosumab (Crysvita®) ist das erste Verfahren zum Einsatz dieses monoklonalen Antikörpers in der Onkologie. Burosumab wird angewendet zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit tumorinduzierter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können. Der G-BA hat keine Subgruppen gebildet. Das IQWiG wurde mit dem Bericht beauftragt. Pharmazeutisches Unternehmen und IQWiG kommen zu unterschiedlichen Bewertungen. Einen Überblick über Vergleichstherapie und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.
Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Burosumab
Legende: pU – pharmazeutischer Unternehmer, ZVT – zweckmäßige Vergleichstherapie
Unsere Anmerkungen sind:
- Die zweckmäßige Vergleichstherapie ist eine optimale supportive Behandlung (Best Supportive Care) unter Berücksichtigung der Substitution von Phosphat und der Gabe von aktivem Vitamin D.
- Basis der frühen Nutzenbewertung sind zwei einarmige Studien mit insgesamt 27 Pat.
- Die subkutane Gabe von Burosumab in vierwöchentlichen Intervallen führte in den beiden Studien zur Normalisierung von Serumphosphat-Konzentration und Phosphatrückresorption sowie zur Verbesserung von Parametern der Knochengesundheit.
- Beim Patient-Reported-Outcome zeigte sich ein Rückgang von Schmerzsymptomatik und Fatigue.
Burosumab ist ein hochwirksames, neues Arzneimittel zur Therapie der paraneoplastischen, FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei Pat. mit tumorinduzierter Osteomalazie.
