Frühe Nutzenbewertung - Luspatercept bei Beta Thalassämie

Luspatercept ist zugelassen zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund einer β-Thalassämie. Der G-BA hat aufgrund des Orphan-Drug-Status den Bericht selbst erstellt. Einen Überblick über die Subgruppen und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.

Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Luspatercept

Unsere Anmerkungen sind:

• Standard in der Therapie der transfusionspflichtigen Anämie bei Patienten mit oder β-Thalassämien ist die regelmäßige Gabe von Erythrozytenkonzentraten.
• Basis der frühen Nutzenbewertung von Luspatercept ist BELIEVE, eine multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie. Die Patienten wurden 2:1 zugunsten des Verum-Arms randomisiert.
• Luspatercept führte bei etwa zwei Drittel der Patienten zur Reduktion der Transfusionslast um >33%.
• Die Lebensqualität wurde durch Luspatercept nicht verbessert.
• Die Rate des Auftretens schwerer Nebenwirkungen lag unter Luspatercept signifikant höher als im Placebo-Arm. Häufiger unter Luspatercept auftretende Nebenwirkungen sind u. a. Rückenschmerzen, Übelkeit und Schwindel.

Luspatercept führt zu einer beeindruckenden Reduktion der Transfusionslast. Wir halten das für einen patientenrelevanten und – angesichts der begrenzten Resource der Erythrozytenkonzentrate – für einen gesellschaftsrelevanten Endpunkt.

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