Frühe Nutzenbewertung - Pemigatinib bei biliären Karzinomen
Die frühe Nutzenbewertung von Pemigatinib (Pemazyre®) ist das erste Verfahren der frühen Nutzenbewertung für ein neues Arzneimittel zur systemischen Therapie des biliären Karzinoms. Pemigatinib wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinoms mit Nachweis einer Fusion oder eines Rearrangement des Gens für den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (FRGFR2), nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie. Das Verfahren wird im Rahmen seines Status als Medikament für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Status) durchgeführt. Der Bericht wurde vom G-BA erstellt. Subgruppen, zweckmäßige Vergleichstherapie sowie Bewertungsvorschläge sind in Tabelle 1 zusammengefasst.
Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Pemigatinib
Legende: pU – pharmazeutischer Unternehmer, ZVT – zweckmäßige Vergleichstherapie
Unsere Anmerkungen sind:
- Pemigatinib hat einen Orphan-Drug-Status. Therapeutische Optionen beim fortgeschrittenen biliärem Karzinom nach Vortherapie mit Cisplatin/Gemcitabin sind Chemotherapie nach dem FOLFOX-Schema, eine Fluoropyrimidin-Monotherapie oder Best Supportive Care.
- Basis der frühen Nutzenbewertung ist FIGHT-202, eine offene, einarmige Studie zur Wirksamkeit von Pemigatinib bei Patient*innen mit fortgeschrittenem/metastasiertem, biliären Karzinom.
- Pemigatinib führte zu einer Ansprechrate von 35,5%, einem medianen progressionsfreien Überleben von 6,9 Monaten und einer medianen Gesamtüberlebenszeit von 17,5 Monaten. Diese Ergebnisse liegen weit oberhalb der Ergebnisse der Kombinationschemotherapie mit FOLFOX in diesem Kollektiv von Patient*innen.
- Pemigatinib hat ein eigenes Nebenwirkungsprofil. Besondere Überwachung erfordern die Störungen des Phosphat-Stoffwechsels und das Risiko einer Netzhautablösung.
- In der Bewertung des klinischen Nutzens auf der ESMO-Magnitude of Clinical Benefit Scale v1.1 erhält Pemigatinib den Grad 3 (Skala 1 (niedrig) – 5 (hoch)).
Pemigatinib ist die Therapie der Wahl bei Patient*innen mit biliärem Karzinom und Nachweis einer FGFR2-Genfusion nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie.
